慢性粒细胞白血病(CML),简称慢粒,是一种来源于造血干细胞的恶性肿瘤,以外周血粒细胞显著升高、脾脏肿大、进展相对缓慢为主要特点。据统计,该病占成人白血病发病总数15%,全球年发病率约1～2/10万,中国数据在0.5/10万左右。

曾经,慢粒是不治之症,如今,通过规范治疗和定期监测,慢粒已成为一种可治、可控的慢性病。越来越多的医学实践证实,患者经过一段时间规范化酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后仍具备维持深层分子学反应(DMR)的能力,可获得长期的无治疗缓解(TFR),实现临床“治愈”。

豪森药业始终关注药品可及性的提升,致力于为患者带来更好的疾病解决方案。2013年,豪森以独有的科技创新和关键突破性技术,首仿上市一代TKI甲磺酸伊马替尼片(商品名:昕维),大幅提高用药的可及性与可支付性,让更多患者用上救命药。但这并未停止豪森研发人员对慢粒的探索,随着疾病得到有效的控制及患者总生存的延长,越来越多的患者渴望更高的生活质量,停药“治愈”已成为他们更高的追求目标。

历经10多年投入,中国首个自主研发的新型二代TKI甲磺酸氟马替尼片(商品名:豪森昕福)于2019年11月获批上市,在疗效和安全性上“双向优化”。仅半年后的2020年5月,氟马替尼被《慢性髓性白血病中国诊断和治疗指南(2020版)》纳入一线治疗,意味着新诊断的慢粒患者可直接接受该药物治疗,从而更快达到深层分子学缓解,患者期盼已久的“治愈”梦想有了实现的可能。基于卓越的疗效和安全性,2020年12月,氟马替尼被正式纳入国家医保目录,惠及更多患者。

上市5年以来,氟马替尼为CML患者提供了更优治疗选择,长期使用患者人群持续增加。2022年12月,氟马替尼一项临床研究成果在第64届美国血液学会以Poster口头报告形式展示,代表了国际权威专家对中国自主研发的二代TKI氟马替尼在初发ph+ALL疗效和安全性的高度认可;此外,氟马替尼在后线治疗中的表现同样令人瞩目,一项由全国共计18家中心共同参与的真实世界研究,证实氟马替尼作为后线治疗可在CML-CP患者中诱导高CCyR和MMR或DMR率,特别是在先前没有TKI失败或仅伊马替尼失败的患者中,显示其在CML患者一线及后线治疗中兼具广阔的临床应用前景。

氟马替尼的成功,不仅代表了中国在CML治疗领域的重大进展,更标志着中国医药创新在满足CML患者需求方面迈出了坚实的步伐。奋进五载,启航新程,展望未来,氟马替尼有望继续扩大其临床应用范围,为更多患者带来希望。